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Das Medikament gegen Wirbelsäulenmuskelatrophie von Isis Pharmaceuticals macht Fortschritte in Phase-2-Studien

Quelle: http://www.flickr.com/photos/epsos/

ZU Pressemitteilung von Isis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ISIS) kündigte am Freitag eine Phase-2-Studie an, in der das Medikament ISIS-SMN zur Untersuchung der spinalen Muskelatrophie des Unternehmens untersucht wird, das zur Behandlung aller Arten von SMA entwickelt wurde. Das Unternehmen teilte am Freitag mit, dass dem ersten Kind in seiner Zwischenstudie 12 Milligramm ISIS-SMN verabreicht wurden, nachdem die Dosierung in drei anfänglichen Kohorten von 3 Milligramm, 6 Milligramm und 9 Milligramm abgeschlossen worden war.

Die Studie wird Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) angeboten, die die Dosierung in früheren Isis-Studien abgeschlossen haben. Isis führt auch eine ähnliche Studie für Säuglinge mit einer schwereren Art von SMA durch, die erweitert wurde. Das erste Kind in der Studie hat die vierte Dosis in seiner Phase-2-Studie mit Mehrfachdosis-Eskalation erhalten, nachdem es die ersten drei Anfangsdosen erhalten hatte, sagte Isis am Freitag.

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SMA ist eine genetisch bedingte Krankheit, die die Spinalnervenzellen einer Person angreift, die für die Kommunikation mit freiwilligen Muskeln wie Arm- und Beinmuskeln verantwortlich sind. Wenn Nervenzellen in der Wirbelsäule zerstört werden, werden die Muskeln geschwächt, was schließlich die Fähigkeit einer Person beeinträchtigt, zu gehen, zu sprechen, zu atmen und zu schlucken. Derzeit gibt es keine Heilung für die Krankheit, und die Schwere der Krankheit variiert von Individuum zu Individuum. Einige Menschen, bei denen SMA diagnostiziert wurde, haben eine normale Lebenserwartung mit der Krankheit, während sie für andere tödlich sein kann.

SMA betrifft zwischen 30.000 und 35.000 Menschen in den USA, Europa und Japan. Säuglinge mit einer schweren Art von SMA, bekannt als Typ 1 SMA, haben eine Lebenserwartung von nur zwei Jahren, während Kinder mit Typ II SMA, die etwas weniger schwer sind, eine signifikant verkürzte Lebensdauer haben und niemals in der Lage sind, unabhängig zu stehen.

Isis erhält zwei Meilensteinzahlungen für die beiden Studien in Höhe von insgesamt 7,3 Mio. USD für die Fortsetzung und Weiterentwicklung der Studien. Die Studien werden in Zusammenarbeit mit durchgeführt Biogen Idec , ein Pharmaunternehmen mit Sitz in Massachusetts.

'In diesem Jahr erwarten wir erhebliche Fortschritte bei diesem und anderen Programmen, an denen wir mit dem Biogen Idec-Team arbeiten', sagte B. Lynn Parshall, Chief Operating Officer bei Isis. „Die laufenden Mehrfachdosisstudien bei Säuglingen mit Typ 1 und bei Kindern mit SMA vom Typ II und Typ III schreiten voran, und wir freuen uns darauf, die wichtigsten Daten aus diesen Studien in diesem Quartal und detailliertere Ergebnisse an der American Academy of Neurologietreffen im April “, heißt es in der Pressemitteilung von Isis.

Das Medikament von Isis, ISIS-SMN, soll das Spleißen eines eng verwandten Gens verändern, um die Produktion von SMN-Protein zu steigern. Die Food and Drug Administration hat Isis Orphan Drug Status verliehen und das Medikament zur Behandlung von Patienten mit SMA beschleunigt.